cGvHD (chronic Graft vs. Host Disease) 는 만성 이식편대숙주질환이다.

용어가 어려워 보이지만 단어를 풀어서 얘기하자면, 남의 몸에서 온 “이식편(Graft)”이 내 몸인 “숙주(Host)”를 공격해서 생기는 “병(Disease)”이다.

급성골수성백혈병 같은 혈액암 환자는 강력한 항암치료로 자기 골수를 완전히 없앤 뒤, 다른 사람의 골수를 이식받는다. 그런데, 여기서 “남”의 골수에 있는 면역세포들이 “나”의 몸을 공격하는 것이 큰 문제가 된다. 

급성 단계에서는 주로 피부, 간, 소화기에 증상이 나타나고, 만성 단계로 진행되면 염증과 섬유화가 장기적으로 이어지면서 환자가 큰 고통을 겪는다. 치료로는 스테로이드가 주로 사용되지만, 장기간 사용할 경우 감염 위험이나 대사질환 같은 부작용이 크기 때문에 한계가 분명하다.

cGvHD의 발생에는 다양한 면역세포가 관여한다. 특히 대식세포와 단핵구가 분비하는 염증과 섬유화 유도 물질이 질환을 악화시키는 중요한 축으로 알려져 있다. 대식세포와 단핵구는 CSF1R 신호를 통해 생존하고 분화하는데, 이 경로를 차단하면 세포 활성화를 줄여 질환을 완화할 수 있다. 이를 임상적으로 증명해서 미국의 Syndax/Incyte는 CSF1R항체 악사틸리맙으로 cGvHD 치료제 FDA허가를 2024년에 받았다. 

흥미로운 점은, 악사틸리맙의 임상 데이터에서 골수성 면역세포 조절 효과를 평가하는 데 사용된 지표들이 이미 Q702에서 확인된 것과 동일하다는 것이다. 악사틸리맙의 승인이 Q702를 cGvHD 치료제로 개발할 수 있는 길을 열어준 셈이다. 이미 Q702 임상1상에 봤던 데이터를 이제 시작된 cGvHD환자 임상에서 재현하면 된다. 

Q702는 악사틸리맙보다 여러면에서 경쟁우위에 있다. Q702는 경구용 알약이기 때문에 고가의 항체 주사 치료제 악사틸리맙보다 환자 편의성과 비용 면에서 더 효율적이다. 

또한, Q702는 Axl, Mer 도 저해하는데, 이는 cGvHD 주요 원인 중 하나인 급성골수성백혈병 치료에 효과가 있는 것으로 밝혀져 현재 미국 MD 앤더슨 암센터에서 급성골수성백혈병 임상이 진행 중이다. 즉, Q702는 cGvHD 치료뿐만 아니라, 골수 이식 후 잔존할 수 있는 원발암의 재발을 방지할 가능성을 보여주며, 기존 치료제들과 차별화된 강점을 갖추고 있는 것이다. 

악사틸리맙은 닉팀보(Niktimvo)라는 제품명으로 2025년 1분기에 미국에서 출시되어 빠르게 매출이 성장하고 있다. 1분기에 13.6백만달러 2분기에 36.2백만달러 매출을 올렸는데, 이런 속도면 내년 하반기엔 미국시장에서 만해도 분기별 1억달러에 이를 수 있을 것 같다. 

큐리언트는 Q702 cGvHD 임상지역을 미국에 이어 유럽으로 확대했다. 유럽은 비혈연 골수 공여자 비율이 높은 지역으로, 이식 후 GvHD 발생률이 높아 환자 발생이 많다. 

cGvHD 치료제 시장은 블루오션에 가깝고 분명 성장성이 크다. 닉팀보의 매출 성장세와 미국, 유럽 환자 규모를 고려하면 Q702가 임상에서 효과를 입증한다면 연간 수천억에서 1조 원 규모 매출 가능성도 충분할 것이다.